■ALS患者が日本での実用化を待つ新薬
薬を飲む竹永亮太先生
今年になって薬を飲み始めたというが、その薬はALSの進行を遅らせる可能性はあっても、改善には至らないという。「今できるのはこれしかない。もうこれに託しているというか」。
いまだ治療法が確立されていないALS。竹永先生が抱える家族性ALSは、SOD1（エスオーディーワン）という遺伝子の異常が原因とされている。その治療薬として期待ができる新薬「トフェルセン」が2023年にアメリカで承認された。
竹永先生が服用を始めた薬とは違い、根本的な原因に働きかける初めての薬だ。しかし、トフェルセンには課題があるという。
九州大学 大学院医学研究院の山﨑亮准教授は「そういう薬は早期に使わないと、神経細胞がダメージを受けた後に使っても有効にはならない。（海外で承認された薬が日本で）1年以内で新たに承認されたというのは、私は聞いたことが無いです」と説明した。
2024年5月21日、新薬トフェルセンを開発した製薬会社が厚生労働省に承認を申請。2024年12月2日にトフェルセンの製造販売を承認することが了承され、日本ALS協会が早期の実用化を求めている。個人で輸入する方法もあるが、その場合に年間でかかる費用は、およそ3000万円と言われている。
「それが1年で終わりではなく、打ち続けないといけない薬なので、3000万円を毎年準備するのは現実的に難しく不可能なことなので…」（竹永先生）
■涙の卒業式、そして新たな一年へ
