希少疾患と闘う3歳の男の子や難病の祖母を救いたい…かつての創薬大国・日本で、新薬開発を阻む「死の谷」に挑む研究者たち

　国内の患者の数が5万人に満たない病は「希少疾患」と呼ばれる。一つひとつの病の患者の数は少なくても、世界には7000種、3億人の患者がいるとされている。そのほとんどに治療法がない。

【映像】希少疾患と闘う平井謙くん（3）

　熊本大学の勝田陽介准教授らは、独自技術「Staple核酸」を使い、「希少疾患」の薬の開発に挑む研究者だ。薬の開発はとても難しく、成功確率3万分の1、数百億円もの莫大な費用と10年以上の時間がかかると言われている。勝田准教授らはベンチャー企業「StapleBio」を立ち上げ、資金集めに奔走しているが、「死の谷」と呼ばれる現象が立ち塞がる。

　かつて「創薬大国」と呼ばれた日本。「死の谷」に挑む研究者たちの姿を通して、「新薬」をめぐる激動の時代を見つめる。